About The efzo-fit

Estudio clínico para evaluar la eficacia y la seguridad del efzofitimod, un fármaco intravenoso diseñado para tratar la sarcoidosis pulmonar

Más información

Acerca de la sarcoidosis pulmonar

La sarcoidosis es una enfermedad inflamatoria de causa desconocida, caracterizada por la formación de granulomas (acumulaciones de células inflamatorias) en uno o más órganos del organismo. La sarcoidosis afecta a personas de todas las edades y suele diagnosticarse entre los 20 y los 39 años de edad. Aproximadamente 1,2 millones de personas en todo el mundo padecen sarcoidosis actualmente. La sarcoidosis puede producirse en cualquier órgano del organismo, pero afecta a los pulmones en más del 90 % de los pacientes. La sarcoidosis en los pulmones se denomina «sarcoidosis pulmonar». El pronóstico de los pacientes con sarcoidosis pulmonar varía, pudiendo ser desde una enfermedad benigna y que se resuelve sin tratamiento hasta una enfermedad crónica y progresiva. La inflamación pulmonar crónica no resuelta puede producir cicatrices (fibrosis) que dañan permanentemente el tejido pulmonar y pueden provocar insuficiencia pulmonar y la muerte. El tratamiento de referencia actual para los pacientes con sarcoidosis pulmonar, que implica el uso de corticosteroides y otros tratamientos inmunodepresores, cuenta con escasos indicios de eficacia y puede provocar efectos secundarios graves a largo plazo. Existe una necesidad de nuevas opciones de tratamiento para la sarcoidosis de los pacientes con enfermedad progresiva.

Acerca del estudio EFZO-FITTM y del efzofitimod

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El efzofitimod se está probando para el tratamiento de la sarcoidosis pulmonar. En este estudio se analizará si el uso de efzofitimod permite a las personas reducir la dosis de corticosteroides que están tomando para tratar su enfermedad, a la vez que se mantiene el control de los síntomas y se conserva la función pulmonar.

El efzofitimod es una proteína que puede ayudar a reducir la inflamación de los pulmones. «Inflamación» es una palabra que se utiliza para describir una respuesta en los tejidos del organismo que se asocia a un aumento de las células inmunitarias (glóbulos blancos de la sangre). En estudios con animales, se observó que el efzofitimod mejora la enfermedad pulmonar causada por la inflamación y reduce la cicatrización permanente que puede producirse como consecuencia de ella. Al actuar sobre la inflamación pulmonar crónica, el efzofitimod puede ayudar a mejorar los síntomas, prevenir el daño pulmonar permanente y conservar la función pulmonar en personas con sarcoidosis pulmonar. El efzofitimod también puede permitir a los pacientes dejar de tomar otros tratamientos farmacológicos para la sarcoidosis pulmonar que puedan tener efectos secundarios no deseados. El efzofitimod es un medicamento en fase de investigación que no ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) de Estados Unidos ni por ninguna agencia reguladora global para el tratamiento de ninguna afección.

Si le interesa inscribirse en un estudio de investigación en el que se investiga un tratamiento para la sarcoidosis pulmonar, considere participar en el estudio EFZO-FITTM. Es posible que reúna los requisitos para participar si:

  • Es un adulto de 18 a 75 años.
  • Ha tenido sarcoidosis pulmonar durante al menos 6 meses y actualmente presenta síntomas.
  • Tiene un peso corporal de entre 40 kg (88 lb) y 160 kg (352 lb).
  • Ha recibido tratamiento con corticosteroides orales durante al menos 3 meses (con la misma dosis de corticosteroides de entre 7,5 y 25 mg/día durante al menos 4 semanas).
  • Está dispuesto/a y es capaz de intentar dejar de tomar corticosteroides orales gradualmente durante el estudio.
  • Está dispuesto/a a comprometerse a acudir a las visitas y pruebas necesarias del estudio durante todo el estudio (aproximadamente 1 año).

Se utilizarán criterios adicionales para determinar si reúne los requisitos para el estudio EFZO-FIT™.

Descripción general de la participación en EFZO-FIT™

Los participantes que cumplan los requisitos y se inscriban con éxito en este estudio recibirán dosis mensuales, administradas por vía intravenosa (i.v.), de efzofitimod (el medicamento en fase de investigación) o de un placebo (que tiene el mismo aspecto que el efzofitimod pero no contiene efzofitimod ni ningún otro medicamento). La participación en este estudio implica un total de 15 visitas a lo largo de un máximo de 56 semanas.

Los participantes que reúnan los requisitos recibirán atención y tratamiento del estudio relacionados con el estudio sin coste alguno, con reembolso de gastos de desplazamiento incluido.